La myopathie de Duchenne est une maladie qui détruit les muscles des patients. Entre 150 et 200 enfants naissent chaque année avec cette maladie, à cause de formes défectueuses du gène chez ces individus. Si un traitement est en cours de tests cliniques, les seules pistes qui semblent fonctionner actuellement concernent la thérapie génique, qui a fonctionné sur des chiens et des souris.
L'objectif serait de prélever dans des cellules de personnes saines le gène codant pour la protéine défectueuse chez les patients myopathes. On introduit ce gène dans des cellules capables de devenir des cellules musculaires et on les injecte dans les muscles fragilisés du patient. Si le gène est bien implanté dans les cellules traitées, alors le patient a une partie de ses muscles réparée.

L'insertion de plusieurs gènes chez le riz doré permettrait d'augmenter la teneur en bêta carotène donc la production de vitamine A. En effet, les réserves de nutriments du riz seraient beaucoup plus riches en bêta carotène. Cependant, de nombreux scientifiques doutent que ce riz doré permette de pallier la carence en vitamine A, en cas de malnutrition.